靶向治疗时代，HCT疗法在急性白血病治疗中扮演着怎样的角色？

靶向医治年代，HCT疗法在急性白血病医治中扮演着怎样的人物？

造血干细胞移植（HCT）是多种血液体系恶性肿瘤的紧张医治伎俩，其预后具有极高的无病活着率，这也是其他医治办法很少可以到达的后果。关于急性白血病患者，接纳同种异体HCT（alloHCT）疗法可以使用供体细胞产生抗肿瘤的免疫反响，这也是现在已知的治愈高危殆性白血病的唯一潜伏医治办法。

固然自体HCT（autoHCT）和alloHCT的疗效已被证实，但这两种医治办法都范围于少局部“fit”患者，并且只管移植医治历程以前过多量优化和改良，但HCT疗法仍旧约莫招致较高的抱病率和殒命率。别的，很多患者在承受HCT医治后仍旧会产生肿瘤复发的情况。因此，我们必要新奇的、更好效的、毒性更小的医治办法。

在已往20年间，血液恶性肿瘤医治的新疗法层出不穷。除了可以作用于特定细胞信号通路的靶向药物外，可以诱导抗肿瘤免疫反响的免疫医治药物也以前开发并投入临床使用，重塑了急性白血病的医治格式。那么在靶向免疫医治年代，HCT在急性白血病的医治中又扮演着怎样的人物呢？

急性白血病的HCT疗法

自1979年以来，alloHCT不休是急性白血病患者的支柱疗法。关于急性髓系白血病（AML）患者，如今欧洲白血病网络（ELN）和美国国度综合癌症网络（NCCN）的临床指南均指出，当肿瘤复发风险凌驾移植干系殒命风险时，应当思索接纳alloHCT疗法。也就是说，当复发风险凌驾35% - 40%或无病活着率可能最少提高10%时，在初次缓解期的fit患者应思索alloHCT，这些患者通常为中危，具有拦阻细胞遗传学特别，或难治性、继发性、医治干系以及复发性的AML患者。

迩来，急性白血病的靶向医治主要是使用酪氨酸激酶克制剂（TKI）医治Ph阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）和慢性髓系白血病（CML）。TKI经过拦阻BCR-ABL的重排来完成患者的完全缓解（CR），可以低落一线医治以及alloHCT后维持医治的肿瘤复发率。关于遽变期CML患者，BCR-ABL克制剂好坏常紧张的医治办法，而alloHCT仍旧是紧张的医治支柱。但是，关于一切Ph阴性的ALL和AML患者而言，多药团结化疗仍旧是唯一的标准疗法。

急性白血病的新型靶向医治

比年来获FDA同意用于白血病医治的新型靶向医治药物和免疫疗法如下：

靶向医治年代，alloHCT在急性白血病医治中的作用

新型靶向医治在提高患者活着率的同时为化疗难治性疾病患者提供了交换医治方案。但是，仅限的靶点以及仅限的缓解持续时间（耐药性白血病克隆的显现所致），使得仅使用靶向医治难以让患者取得长时缓解或治愈。只管云云，患者仍可经过承受靶向医治取得缓解或更深条理的缓解，并可作为维持医治低落移植后的复发率，是移植的紧张帮助伎俩。

新型疗法，包含BiTEs和CAR-T细胞疗法，已被证实可惹起抗白血病的免疫应对，是治愈白血病的潜伏办法。但是，这类药物可否在不接纳alloHCT疗法的情况下产生相反历久的免疫应对还不明白。

因此，几乎没有任何新型疗法可以完全代替HCT的作用。只管一切的靶向医治都使患者取得了明显的缓解，但现在它们仍旧更适互助为HCT的帮助疗法，经过协助更多患者取得缓解或更深条理的缓解以切合承受HCT医治的条件，还可作为移植后的维持医治以低落肿瘤复发干系的殒命率。

参考文献：Bair, S. M., Brandstadter, J. D., Ayers, E. C., & Stadtmauer, E. A. (2020). Hematopoietic stem cell transplantation for blood cancers in the era of precision medicine and immunotherapy. Cancer. doi:10.1002/cncr.32659.